El proyecto CART_Andalucía avanza a su Fase 2, una etapa clave orientada al desarrollo científico del prototipo de terapia CAR-T y a la realización de ensayos preclínicos exploratorios que permitirán evaluar su seguridad, eficacia y viabilidad de fabricación.
Esta fase cuenta con la participación de las dos entidades adjudicatarias seleccionadas en la Fase 1, que continúan liderando el desarrollo tecnológico del proyecto: la UTE GRANA CAR-T, formada por las entidades LentiStem Biotech, S.L., el CIMA Universidad de Navarra y la Clínica Universidad de Navarra; y la UTE BBZS, integrada por Biotechnology Assets, S.A., el Instituto de Investigación Sanitaria BIOGipuzkoa, Zera Intein Protein Solutions, S.L. y Science & Innovation Link Office, S.L.
Desarrollo del prototipo CAR-T
Durante esta etapa se ejecutan las actividades de investigación necesarias para el desarrollo del prototipo CAR-T desde un punto de vista científico y tecnológico. Los trabajos incluyen pruebas de biología molecular destinadas a la obtención y evaluación de distintos candidatos de constructo y vector del receptor quimérico (CAR), así como ensayos de biología celular orientados a su correcta integración y expresión en linfocitos T.
Estas actividades permiten analizar el comportamiento biológico de los distintos candidatos y avanzar en la selección del diseño más adecuado para su posterior evaluación preclínica.
Estudios preclínicos exploratorios
La Fase 2 contempla la realización de estudios preclínicos exploratorios, tanto in vitro como en un modelo animal relevante, con el objetivo de caracterizar de forma inicial la seguridad, la eficacia y las propiedades biológicas del prototipo CAR-T desarrollado.
Estos estudios proporcionan información crítica para comprender el perfil funcional de la terapia, identificar posibles riesgos y valorar su potencial terapéutico antes de su progresión a fases reguladas de desarrollo.
Optimización, fabricación y análisis de resultados
De forma paralela, la fase incluye actividades de optimización y selección del mejor candidato, así como la puesta a punto del procedimiento de fabricación de la célula CAR-T. Este trabajo resulta esencial para garantizar la reproducibilidad, escalabilidad y compatibilidad del proceso con los estándares de producción necesarios para su futura traslación clínica.
La Fase 2 culmina con la elaboración de una memoria de resultados científico-técnicos, en la que se recogen, analizan y discuten los datos obtenidos. Este documento establece el protocolo de fabricación del producto CAR-T y evalúa la compatibilidad de los requisitos de fabricación con la infraestructura y los equipamientos disponibles en los centros especializados de Andalucía.
Los resultados generados en esta fase constituyen la base técnica y científica necesaria para el avance del proyecto hacia la Fase 3, centrada en la preclínica regulatoria y la traslación del desarrollo a condiciones GMP, un paso imprescindible para acercar esta innovación al entorno clínico.
Enmarcado dentro de la Estrategia de Compra Pública de Innovación (CPI) del Sistema Sanitario Público de Andalucía (SSPA), el proyecto CART_Andalucía cuenta con un presupuesto global de 4,28 millones de euros, financiado por el Programa Operativo Regional del Fondo Europeo de Desarrollo Regional (PO FEDER Andalucía 2021-2027).
Con esta nueva etapa, CART_Andalucía consolida su avance en el desarrollo de terapias celulares avanzadas desde una perspectiva rigurosa, coordinada y alineada con los estándares científicos y regulatorios exigidos en este ámbito.
