RESUMEN

Este proyecto de Compra Pública de Innovación tiene un presupuesto de 4.280.500 euros, financiado por el Programa Operativo Regional del Marco Europeo 2021-2027 (PO FEDER Andalucía), aprobado por el Comité Director de Compra Pública de Innovación de la Administración de la Junta de Andalucía, conforme al artículo 3.b del Decreto 592/2019, de 19 de noviembre.

Los CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cells) constituyen un tipo de inmunoterapia que supone un antes y un después en la forma de abordaje del tratamiento de varios tipos de tumores hematológicos resistentes o en recaída, y se estima que en los próximos años tendrán también un gran impacto en el manejo de los tumores sólidos. La FDA en EEUU estima que a partir del año 2025 habrá unas 20 indicaciones terapéuticas para células CAR-T en ensayos clínicos. El impacto clínico y social de los CAR-T es muy alto porque un porcentaje muy significativo de pacientes sin alternativa terapéutica logran respuestas sostenidas en el tiempo. Sin embargo, la terapia tiene limitaciones en cuanto a sus resultados a largo plazo, así como una enorme complejidad tecnológica y clínica y unos costes muy elevados, por lo que es necesario buscar alternativas como el codesarrollo público-privado de nuevos CAR-T más efectivos, menos tóxicos y más eficientes para lograr el acceso equitativo y sostenible de los pacientes a la terapia.

La eficacia incuestionable de las terapias CAR-T en pacientes con neoplasias hematológicas sin alternativas terapéuticas, ha llevado a las agencias reguladoras FDA y EMA a su aprobación basándose en ensayos clínicos fase II, lo que implica un conocimiento muy limitado del verdadero impacto de estos fármacos autorizados, y sobre, todo, implica una aprobación acelerada en una fase bastante temprana del desarrollo clínico de estas terapias, que deben necesariamente seguir siendo investigadas y mejoradas.

En este sentido, las CAR-T comercializados, tiene cuatro claras limitaciones que son las siguientes:

• No todos los pacientes responden a las terapias CAR-T comerciales.
• El efecto de la terapia CAR-T no persiste en todos los pacientes respondedores, lo que conlleva la recaída de la enfermedad de base en alrededor del 40-50% de los pacientes en los primeros 12-18 meses después del tratamiento.
• La terapia tiene una alta toxicidad.
• El coste de la terapia CAR-T es muy elevado.
• No se han desarrollado CAR-T en otras hemopatías malignas, como la leucemia aguda mieloblástica o la leucemia linfoblástica T, cuyo pronóstico es muy pobre especialmente en pacientes que no responden o recaen tras una línea de tratamiento.

Por tanto, la investigación en este campo es imprescindible, ya que son necesarias nuevas tecnologías que respondan a la necesidad de solventar estas limitaciones.

Europa va muy rezagada respecto a EEUU y China en el desarrollo de nuevas terapias CAR. Si se tiene en cuenta el impacto que se espera de los CAR-T en la próxima ola de tratamientos en cáncer, se hace evidente que hay que cambiar esta tendencia o de lo contrario Europa será irrelevante en el desarrollo de inmunoterapias de cáncer.

OBJETIVOS

El objetivo global del proyecto consiste en estimular desde la demanda el desarrollo de nuevos CAR-T que resuelvan las limitaciones de los actualmente comercializados, mediante la colaboración público-privada que genere nuevas inmunoterapias de innovación, actividad económica, empleo de calidad y tejido productivo, a la vez que fomente la accesibilidad de los pacientes a la terapia, la mejora de la supervivencia de pacientes oncológicos y la sostenibilidad económica del Sistema Sanitario Público de Andalucía.

OBJETIVOS ESPECÍFICOS

I. CIENTÍFICO-TECNOLÓGICOS

1. Realizar el desarrollo preclínico de un nuevo Medicamento de Terapias Avanzadas (ATMP) consistente en un CAR-T dirigido contra neoplasias linfoides. Se pretende contratar los servicios de I+D de compañías que sean capaces de ofrecer enfoques innovadores en el diseño del CAR-T para mejorar la persistencia, la toxicidad y/o los problemas de heterogeneidad tumoral de los CAR-T comerciales disponibles en el mercado; y que escale la síntesis del producto y realice los ensayos de preclínica regulatoria.
2. Realizar el desarrollo clínico del CAR-T obtenido por la contratación de servicios de I+D en instalaciones del SSPA hasta el ensayo fase I, con un número controlado de pacientes de neoplasias linfoides para probar que mejore los resultados en salud de los actualmente comercializados.
3. Sentar las bases para la aplicación del CAR-T desarrollado en el SSPA y para el desarrollo a medio-largo plazo en Andalucía de este tipo nuevo de CAR-T para tratamiento de otras neoplasias para las que no se cuenta con este tipo de terapias.

Proyecto ejecutado por la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud, M.P. con fondos gestionados por la Consejería de Salud y Consumo de la Junta de Andalucía de 4.280.500 euros financiados por el Programa Operativo Regional del Marco Europeo 2021-2027 (PO FEDER Andalucía) a través de la convocatoria de Consejería de Economía, Conocimiento, Empresas y Universidades de la Junta de Andalucía.